1173755-55-9
中文名稱(chēng)
依特立生
英文名稱(chēng)
Eteplirsen
CAS
1173755-55-9
更新日期
2025/01/04 22:22:59
物理化學(xué)性質(zhì)
儲(chǔ)存條件-20°C儲(chǔ)存
形態(tài)Solid
顏色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylphosphonamidate]
常見(jiàn)問(wèn)題列表
作用機(jī)制
依特立生作用于人體基因組中的一個(gè)突變點(diǎn)位上，以促進(jìn)第51外顯子的跳躍剪接，從而恢復(fù)了失去的蛋白質(zhì)的合成。這種蛋白質(zhì)（肌球蛋白）對(duì)肌肉力量的維持起著重要的作用。用途
依特立生是一種基因治療藥物，它通過(guò)促進(jìn)患者體內(nèi)缺失的或不完整表達(dá)的某種蛋白質(zhì)的合成來(lái)改善肌肉功能。
副作用
一些患者可能會(huì)出現(xiàn)藥物相關(guān)的不良反應(yīng)，包括注射部位的疼痛、皮下?lián)p傷以及感染等。