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1422959-91-8

中文名稱 戈洛迪爾森
英文名稱 SRP-4053
CAS 1422959-91-8
更新日期 2024/11/11 10:56:26
1422959-91-8 結(jié)構(gòu)式 1422959-91-8 結(jié)構(gòu)式

基本信息

中文別名
戈羅迪生
戈洛迪爾森
GOLODIRSEN
英文別名
SRP-4053
Golodirsen
所屬類別
原料藥:其它化學(xué)藥

物理化學(xué)性質(zhì)

形態(tài)Solid
顏色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(G-m5U-m5U-G-C-C-m5U-C-C-G-G-m5U-m5U-C-m5U-G-A-A-GG-m5U-G-m5U-m5U-C), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,Ndimethylphosphonamidate]

常見問題列表

概述
戈洛迪爾森 是一種磷酸二亞胺的嗎啉代低聚物 (PMO),特異性地靶向肌營養(yǎng)不良蛋白培養(yǎng)蛋白前 mRNA 的外顯子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 的研究。
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