1867157-35-4
中文名稱
武特里西蘭
英文名稱
ALN-TTRsc02
CAS
1867157-35-4
更新日期
2025/07/03 13:27:02
物理化學性質(zhì)
形態(tài)Solid
顏色White to off-white
序列RNA, (Um-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-sp-Um-Um-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-UmUm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Cm-Am-Um-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Am-(2'-deoxy2'-fluoro)A-Um-Cm-Cm-Cm-Am-sp-Um-sp-Cm), complex with RNA (Um-sp-Gm-sp-Gm-Gm-Am-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-Um-Am-Am-Cm-Cm-Am-Am-GmAm) 3'-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-14,14-bis[[3-[[3-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]propyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-1,12,19,25-tetraoxo-16-oxa-13,20,24-triazanonacos-1-yl]-4-hydroxy-2-pyrrolidinyl]methyl hydrogen phosphate] (1:1)
常見問題列表
作用機理
武特里西蘭是一種雙鏈小干擾 RNA (siRNA)（也稱為 RNA 干擾或 RNAi 治療劑），可干擾轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白 (TTR) 基因的表達。
用途
Vutrisiran以商品名 Amvuttra 出售，是一種用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導 (hATTR) 淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病的藥物。