2055732-84-6
中文名稱
VILTOLARSEN
英文名稱
NCNP-01
CAS
2055732-84-6
更新日期
2025/07/03 13:27:02
物理化學(xué)性質(zhì)
儲存條件-20°C儲存
形態(tài)Solid
顏色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-C-m5U-C-C-G-G-m5U-m5U-C-m5U-G-A-A-G-G-m5U-Gm5U-m5U-C)
常見問題列表
功效
Viltolarsen （維托拉生）是一種外顯子53跳躍療法，可提高 DMD 患者抗肌萎縮蛋白的表達(dá)水平，穩(wěn)定患者運動功能，延緩疾病進(jìn)展。適應(yīng)癥
維托拉生是一種反義寡核苷酸，用于治療經(jīng)證實適合外顯子53跳過治療的DMD基因突變的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。該適應(yīng)癥是基于在接受VILTEPSO治療的患者中觀察到的骨骼肌肌營養(yǎng)不良蛋白產(chǎn)生的增加而加速批準(zhǔn)的。該適應(yīng)癥的繼續(xù)批準(zhǔn)可能取決于驗證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。