Ataluren (PTC124)

中文名稱：阿塔魯倫

目錄號：S6003 Purity: 99.96%

Ataluren (PTC124)選擇性誘導(dǎo)核糖體轉(zhuǎn)錄通讀，但不影響正常的終止密碼子，在HEK293細胞中EC50為0.1 μM，可以治療nonsense mutations (如CFTR無義突變引起的CF)造成的家族遺傳性疾病。 Phase 3。

Ataluren (PTC124) Chemical Structure

CAS: 775304-57-9

規(guī)格	價格	庫存
10mM (1mL in DMSO)	799.01	現(xiàn)貨
10mg	614.43	現(xiàn)貨
50mg	2202.53	現(xiàn)貨
100mg	3039.46	現(xiàn)貨
1g	13923	現(xiàn)貨
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產(chǎn)品質(zhì)控

批次：純度： 99.96%

99.96

Ataluren (PTC124)相關(guān)產(chǎn)品

相關(guān)產(chǎn)品	Tezacaftor (VX-661) VX-445 (Elexacaftor) CFTRinh-172 GLPG1837 FDL169 Galicaftor (ABBV-2222) GlyH-101 IOWH032 PPQ-102	點擊展開
相關(guān)化合物庫	FDA藥物庫天然產(chǎn)物庫離子通道配體庫外泌體分泌相關(guān)化合物庫鈣通道阻滯劑庫	點擊展開

細胞實驗數(shù)據(jù)示例

細胞系	實驗類型	給藥濃度	孵育時間	活性描述
BAC_MMA?EGFP	Function Assay	20?μM	72?h?	results in a significant increase in median peak fluorescence
Mut?/?MUTStop+/?	Function Assay	20?μM	72?h?	increases the amount of?MUT?mRNA
ML1	Function Assay	3.3/10?μM	48 h	increases ARSB activity
ML2	Function Assay	3.3/10?μM	48 h	increases ARSB activity
HEK293T	Function Assay	10 μg/ml		restores full-length harmonin a1 (～80 kDa) in p.R31X-transfected cells
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生物活性

產(chǎn)品描述

特性

PTC124 具有口服生物有效性，和適當(dāng)?shù)陌踩拘宰V。

靶點

CFTR (nonsense mutant)
(HEK293 cells)

體外研究(In Vitro)
體外研究活性	只在較高濃度有活性相比，PTC124是更有效的無義抑制劑，與對照組相比，通讀刺激強4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于含LUC-190無義等位基因的HEK293細胞，促進三個無義密碼子的通讀，這種作用存在劑量依賴性，在UGA通讀最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不會抑制多種近端無義密碼子。 PTC124在無義密碼子后的嘧啶處(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。與穩(wěn)定細胞系報告實驗一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 患者或表達肌萎縮蛋白無義等位基因的mdx小鼠，顯著促進肌萎縮蛋白產(chǎn)量。PTC124 選擇性促進核糖體提前終止密碼子而不是正常終止密碼子的通讀，即使?jié)舛蕊@著高于達到最大活性所需值。

體內(nèi)研究(In Vivo)
體內(nèi)研究活性	因為肌萎縮蛋白產(chǎn)量的功能性恢復(fù)，PTC124按口服，腹腔注射，或兩者聯(lián)合，處理2-8周，部分緩解 mdx小鼠營養(yǎng)不良肌中的功能性力量不足，結(jié)果作用于趾長伸?。‥DL），對收縮性損傷起到局部保護作用，且顯著降低血清肌酸激酶值。 PTC124按 ~60 mg/kg劑量皮下或口服處理表達人類CFTR-G542X轉(zhuǎn)基因的Cftr-/-小鼠，抑制G542X 無義突變，這種作用存在劑量依賴性，導(dǎo)致人類 (h)CFTR 蛋白表達和功能的顯著恢復(fù)，而對無義介導(dǎo)的mRNA 降解 (NMD)或mRNA穩(wěn)定性的其他方面沒有任何影響。PTC124 按 60 mg/kg劑量處理Cftr+/+小鼠，觀察到正常腸道跨上皮cAMP刺激的短路電流恢復(fù)29%，具有的顯著優(yōu)勢。
動物實驗	Animal Models	Cftr-/- hCFTR-G542X 轉(zhuǎn)基因小鼠
	Dosages	~60 mg/kg/day
	Administration	皮下注射或口服處理

NCT Number	Recruitment	Conditions	Sponsor/Collaborators	Start Date	Phases
臨床試驗信息 (data from https://clinicaltrials.gov, updated on 2024-05-22)
NCT04336826	Completed	Nonsene Mutation Duchenne Muscular Dystrophy	PTC Therapeutics	December 29 2021	Phase 2
NCT04014530	Recruiting	Colorectal Cancer\|Endometrium Cancer	Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)\|Merck Sharp & Dohme LLC\|PTC Therapeutics	August 1 2019	Phase 1\|Phase 2
NCT02758626	Completed	Epilepsy	NYU Langone Health\|PTC Therapeutics	November 2016	Phase 2
NCT02819557	Completed	Duchenne Muscular Dystrophy	PTC Therapeutics	June 9 2016	Phase 2
NCT02090959	Terminated	Muscular Dystrophy Duchenne\|Muscular Dystrophies\|Muscular Disorders Atrophic\|Muscular Diseases\|Musculoskeletal Diseases\|Neuromuscular Diseases\|Nervous System Diseases\|Genetic Diseases X-Linked\|Genetic Diseases Inborn	PTC Therapeutics	March 20 2014	Phase 3
NCT01140451	Completed	Cystic Fibrosis	PTC Therapeutics\|Cystic Fibrosis Foundation	August 12 2010	Phase 3

參考文獻
[1]https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17450125/ [2]https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/18272502/

參考文獻

[1]https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17450125/
[2]https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/18272502/

化學(xué)信息&溶解度

分子量	284.24	分子式	C₁₅H₉FN₂O₃
CAS號	775304-57-9	SDF	Download Ataluren (PTC124) SDF
Smiles	C1=CC=C(C(=C1)C2=NC(=NO2)C3=CC(=CC=C3)C(=O)O)F
儲存條件(自收到貨起)	3年-20°C粉狀	儲備液保存和期限建議分裝儲備液，避免反復(fù)凍融！	1年-80°C溶于溶劑
儲存條件(自收到貨起)	3年-20°C粉狀	儲備液保存和期限建議分裝儲備液，避免反復(fù)凍融！	1個月-20°C溶于溶劑

體外溶解度
批次：

DMSO : 57 mg/mL ( (200.53 mM) ；DMSO吸濕會降低化合物溶解度，請使用新開封DMSO)

Water : Insoluble

Ethanol : Insoluble

DMSO : 57 mg/mL ( (200.53 mM) ；DMSO吸濕會降低化合物溶解度，請使用新開封DMSO)

Water : Insoluble

Ethanol : Insoluble

DMSO : 57 mg/mL ( (200.53 mM) ；DMSO吸濕會降低化合物溶解度，請使用新開封DMSO)

Water : Insoluble

Ethanol : Insoluble

摩爾濃度計算器

體內(nèi)溶解配方批次：現(xiàn)配現(xiàn)用，請按從左到右的順序依次添加，澄清后再加入下一溶劑				動物體內(nèi)配方計算器
均勻懸濁液	CMC-NA	≥5mg/ml	以 1 mL 工作液為例，取 5 mg該產(chǎn)品加到 1 ml CMC-NA 溶液中，混合均勻，即可得工作液濃度為 5 mg/ml的均勻懸濁液。
均勻懸濁液	CMC-NA	≥5mg/ml	以 1 mL 工作液為例，取 5 mg該產(chǎn)品加到 1 ml CMC-NA 溶液中，混合均勻，即可得工作液濃度為 5 mg/ml的均勻懸濁液。
澄清溶液	5%DMSO 1 40%PEG300 2 5%Tween80 3 50%ddH2O 該配方已經(jīng)過Selleck實驗室實測。如果上述溶解方案不能滿足您的需求，可聯(lián)系Selleck銷售提供定制化測試。	0.700mg/ml (2.46mM)	以 1 mL 工作液為例,取50μL14mg/ml的澄清DMSO儲備液加到400μLPEG300中,混合均勻使其澄清;向上述體系中加入50μLTween80,混合均勻使其澄清;然后繼續(xù)加入500μLddH2O定容至1mL。工作液請現(xiàn)配現(xiàn)用!
澄清溶液	5% DMSO 1 95% Corn oil 該配方已經(jīng)過Selleck實驗室實測。如果上述溶解方案不能滿足您的需求，可聯(lián)系Selleck銷售提供定制化測試。	0.500mg/ml (1.76mM)	以1 mL工作液為例，取50μL 10mg/ml的澄清DMSO儲備液加到950μL玉米油中，混合均勻。工作液請現(xiàn)配現(xiàn)用！
均勻懸濁液	CMC-NA	≥5mg/ml	以 1 mL 工作液為例，取 5 mg該產(chǎn)品加到 1 ml CMC-NA 溶液中，混合均勻，即可得工作液濃度為 5 mg/ml的均勻懸濁液。

實驗計算

摩爾濃度計算器

質(zhì)量	濃度	體積	分子量
=	×	×

稀釋計算器分子量計算器

動物體內(nèi)配方計算器（澄清溶液）

第一步：請輸入基本實驗信息（考慮到實驗過程中的損耗，建議多配一只動物的藥量）

給藥劑量 mg/kg 動物平均體重 g 每只動物給藥體積 μL 動物數(shù)量只

第二步：請輸入動物體內(nèi)配方組成（配方適用于不溶于水的藥物；不同批次藥物配方比例不同，請聯(lián)系Selleck為您提供正確的澄清溶液配方）

% DMSO + % + % Tween 80 + % ddH2O

%DMSO+ %

計算結(jié)果：

工作液濃度： mg/ml；

DMSO母液配制方法： mg 藥物溶于μL DMSO溶液（母液濃度mg/mL，注：如該濃度超過該批次藥物DMSO溶解度，請先聯(lián)系Selleck）；

體內(nèi)配方配制方法：取μL DMSO母液，加入μL PEG300，混勻澄清后加入μL Tween 80，混勻澄清后加入μL ddH₂O，混勻澄清。

體內(nèi)配方配制方法：取μL DMSO母液，加入μL Corn oil，混勻澄清。

注意：1. 首先保證母液是澄清的；
2.一定要按照順序依次將溶劑加入，進行下一步操作之前必須保證上一步操作得到的是澄清的溶液，可采用渦旋、超聲或水浴加熱等物理方法助溶。

技術(shù)支持

在訂購、運輸、儲存和使用我們的產(chǎn)品的任何階段，您遇到的任何問題，均可以通過撥打我們的熱線電話400-668-6834，或者技術(shù)支持郵箱tech@selleck.cn，直接聯(lián)系到我們。我們會在24小時內(nèi)盡快聯(lián)系您。

操作手冊

如果有其他問題，請給我們留言。

* 必填項

C1=C0/X	C1:	LOG(C1):
C2=C1/X	C2:	LOG(C2):
C3=C2/X	C3:	LOG(C3):
C4=C3/X	C4:	LOG(C4):
C5=C4/X	C5:	LOG(C5):
C6=C5/X	C6:	LOG(C6):
C7=C6/X	C7:	LOG(C7):
C8=C7/X	C8:	LOG(C8):

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