基本信息
中文名稱：脂質(zhì)納米顆粒包裹靶向小干擾RNA
英文名稱：Targeted siRNA-Loaded Lipid Nanoparticles
外觀：球形納米顆粒分散液
溶解性：在水、PBS緩沖液中具有良好的分散性
儲存條件：-20°C，避光，密封保存
供應(yīng)廠家：凱新生物
試劑描述
LNP?Target-siRNA是一種基于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）的靶向小干擾RNA（siRNA）遞送系統(tǒng)。siRNA是一種雙鏈RNA分子，可通過序列特異性基因沉默下調(diào)目標(biāo)基因的表達(dá)。然而，siRNA在生理環(huán)境中穩(wěn)定性差、負(fù)電性強(qiáng)、難以穿越細(xì)胞膜，且缺乏組織特異性。LNP載體能夠通過靜電相互作用包載siRNA，保護(hù)其免受核酸酶降解，并促進(jìn)細(xì)胞攝取和內(nèi)體逃逸。
LNP通常由可電離陽離子脂質(zhì)、輔助磷脂、膽固醇和聚乙二醇化脂質(zhì)四種主要成分構(gòu)成?？呻婋x脂質(zhì)負(fù)責(zé)siRNA的包封與內(nèi)體逃逸，輔助磷脂維持脂質(zhì)雙層結(jié)構(gòu)穩(wěn)定性，膽固醇調(diào)節(jié)膜流動性，PEG化脂質(zhì)則提供空間位阻以減少蛋白吸附、延長循環(huán)時(shí)間。LNP?Target-siRNA通過表面修飾靶向配體（如受體配體、多肽、抗體、適配體等）實(shí)現(xiàn)主動靶向功能化，使siRNA能夠高效、特異性地遞送至目標(biāo)細(xì)胞或組織。
核心特點(diǎn)
主動靶向修飾 – LNP表面可通過共價(jià)或非共價(jià)方式修飾靶向配體，實(shí)現(xiàn)主動靶向遞送。常見的靶向修飾策略包括：GalNAc修飾靶向肝細(xì)胞去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）、適配體修飾實(shí)現(xiàn)細(xì)胞特異性識別、多肽修飾靶向特定細(xì)胞表面受體，以及抗體修飾實(shí)現(xiàn)細(xì)胞類型特異性遞送。靶向修飾可顯著提高siRNA在目標(biāo)部位的富集效率。
LNP載體的保護(hù)與遞送優(yōu)勢 – LNP通過靜電相互作用高效包載帶負(fù)電的siRNA，包封率可達(dá)較高水平。LNP載體可有效保護(hù)siRNA免受核酸酶降解，延長體內(nèi)循環(huán)半衰期?？呻婋x脂質(zhì)的設(shè)計(jì)使LNP在內(nèi)涵體酸性環(huán)境中發(fā)生質(zhì)子化，促進(jìn)膜融合與內(nèi)體逃逸，將siRNA高效釋放至細(xì)胞質(zhì)中。
應(yīng)用領(lǐng)域
基因功能研究 – LNP?Target-siRNA可作為基因功能研究中的工具試劑，用于向特定細(xì)胞或組織遞送靶向特定基因的siRNA，通過RNA干擾機(jī)制實(shí)現(xiàn)目標(biāo)基因的表達(dá)下調(diào)，從而研究該基因在細(xì)胞生理或病理過程中的功能。
靶向遞送系統(tǒng)開發(fā) – 可作為靶向LNP遞送系統(tǒng)的研究模型。該平臺通過更換不同的靶向配體（如多肽、抗體、適配體）或siRNA序列，可拓展用于不同細(xì)胞類型或組織靶向的遞送研究。通過優(yōu)化脂質(zhì)組成、配體密度和制備工藝，可系統(tǒng)評估各因素對遞送效率的影響，為靶向核酸遞送系統(tǒng)的開發(fā)提供參考。
相關(guān)試劑
LNP?Negative Control siRNA / 脂質(zhì)納米顆粒包裹陰性對照siRNA
LNP?FAM-siRNA / FAM標(biāo)記siRNA脂質(zhì)納米顆粒
LNP?CY5-siRNA / CY5標(biāo)記siRNA脂質(zhì)納米顆粒
LNP?mRNA / 脂質(zhì)納米顆粒包裹信使RNA
GalNAc-LNP?siRNA / GalNAc修飾肝靶向siRNA脂質(zhì)納米顆粒
AS1411-LNP?siRNA / 適配體修飾靶向siRNA脂質(zhì)納米顆粒
DSPE-PEG-Mal / 二硬脂酰磷脂酰乙醇胺-PEG-馬來酰亞胺
DSPE-PEG-NH? / DSPE-PEG-氨基
DSPE-PEG-COOH / DSPE-PEG-羧基
mPEG-DSPE / 甲氧基PEG-二硬脂酰磷脂酰乙醇胺
DSPC / 二硬脂酰磷脂酰膽堿
Cholesterol / 57-88-5
Dlin-MC3-DMA / 可電離陽離子脂質(zhì)MC3
SM-102 / 可電離陽離子脂質(zhì)SM-102
DOPE / 二油酰磷脂酰乙醇胺
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