地圖樣萎縮是一種晚期的年齡相關性黃斑變性,是導致患者失明的主要原因,影響全世界超過500萬人。地圖樣萎縮病變是一種平均歷時2.5年,漸進式地蠶食負責中央視力的黃斑中央凹(fovea)部位的疾病,這項進展性的疾病嚴重地損害患者的視覺功能、獨立性以及生活品質(zhì)。此疾病是由于過量補體活化引起不可逆病變,導致視網(wǎng)膜細胞受損所導致。目前仍然沒有批準用于治療地圖樣萎縮的療法。由于補體C3處于補體級聯(lián)(complement cascade)的中央位置,它是可以精準地控制此反應的靶標。
Pegcetacoplan是一種靶向補體C3的聚乙二醇化(PEGylated)雙環(huán)肽療法。雙環(huán)肽分子集抗體、小分子藥物及肽類的特性于一身,具有與抗體類似的親和性和精確的靶向特異性;同時,由于它們分子量較小,使得其能夠快速深入地滲透組織。此藥品于2021年5月獲美國FDA批準用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH),此藥物獲得美國FDA授予快速通道資格用于治療地圖樣萎縮,而其上市申請亦在今年7月獲得優(yōu)先審評資格。
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