GalNac(N-乙?；陌肴樘前?偶聯(lián)修飾，是當(dāng)前最常用的核酸藥物遞送系統(tǒng)， GalNac是一種乳糖類似物通過(guò)將GalNac以三價(jià)態(tài)的方式共價(jià)偶聯(lián)至核酸3‘末端構(gòu)成。GalNac-siRNA偶聯(lián)化合物經(jīng)皮下注射后，能夠迅速通過(guò)循環(huán)系統(tǒng)進(jìn)入肝臟，之后經(jīng)ASPGR受體介導(dǎo)快速被肝臟細(xì)胞內(nèi)吞，并在溶酶體中積聚、緩慢釋放，持久不斷地裝載到RNA誘導(dǎo)沉默復(fù)合體(RISC)上，從而實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)效抑制作用。目前，GalNAc修飾的藥物主要有GalNAc-反義核酸(ASO)與GalNAc-siRNA，由于治療上有效的ASO已經(jīng)是經(jīng)過(guò)大量修飾的，因此遞送載體并不是必須的。而siRNA因?yàn)槠浔旧砣菀捉到?，所以多采用載體遞送技術(shù)。