mRNA發(fā)揮治療作用需要達到特定細胞并表達出足夠多的蛋白質。由于mRNA具有負電荷以及生物大分子的屬性,mRNA不能直接作用于細胞或進行注射,這就需要安全高效的遞送系統(tǒng)幫助mRNA免受核酸酶降解并增加細胞攝取和增加內涵體逃逸。目前已經(jīng)研發(fā)出多種mRNA遞送系統(tǒng),包括脂質納米粒、聚合物納米粒、無機納米粒以及基于蛋白質的類病毒納米粒。另外,為降低mRNA藥物劑量以及減少毒副作用,通過在納米粒表面修飾靶向分子,可以與組織或細胞的受體特異性識別和結合,從而增加mRNA對特定組織或細胞的有效遞送。
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