米加司他的中文化學(xué)名稱: ( + ) -(2R , 3S，4R , 5S) -2- (羥甲基) 哌啶-3，4，5-三醇鹽酸鹽 ; 

英文化學(xué)名稱: ( + ) - (2R , 3S，4R , 5S) -2-( hydroxymethyl) piperidine-3，4，5-triol  hydrochloride ; 

分子式 : C6 H14 ClNO4 ; 分子量 : 199. 63 ; CAS  登記號 : 108147-54-2 。

米加司他作為一種小分子藥物，與以往的酶替代治 療不同的是，米加司他可增加機(jī)體內(nèi)酶的活性，在特定細(xì) 胞突變型法布里病患者中可恢復(fù) α-半 乳 糖 苷 酶 A  ( α-GalA) 的活性。米加司他是 α-GalA 的口服藥理學(xué)“分 子伴侶”，能夠選擇性、可逆性地結(jié)合特定突變類型的 α-GalA，穩(wěn)定這些功能失調(diào)的酶，促進(jìn)其運(yùn)輸至溶酶體， 以便清除積累的病變底物，從而發(fā)揮治療作用。一些引 起法布里病的 GLA 變種(突變體) 會(huì)導(dǎo)致 α-GalA 蛋白的 異常折疊以及不穩(wěn)定形式的產(chǎn)生，但是，這些 α-GalA 蛋 白仍能保持其酶活性，并可以被米加司他穩(wěn)定，從而恢復(fù) 它們向溶酶體的運(yùn)輸和在溶酶體內(nèi)的活性。米加司他是 第一個(gè)獲得美國 FDA 批準(zhǔn)的治療法布里病的口服藥物， 與傳統(tǒng)的酶替代治療方法不同的是，米加司他不僅可以 口服，而且在治療的同時(shí)，還能夠增強(qiáng) α-GalA  的活性。 臨床試驗(yàn)顯示，將米加司他用于治療法布里病，其療效優(yōu) 于基因治療、去除酶解物治療和腎移植等其他治療方法， 且無明顯的不良反應(yīng)。