一、基礎(chǔ)信息

1. 靶點原理（PCSK9 通路）

   PCSK9 蛋白會結(jié)合肝細胞表面LDL 受體，促使受體降解，肝臟清除血液 “壞膽固醇（LDL-C）” 能力大幅下降，血脂升高、動脈粥樣硬化風險上升。

2. 藥物作用通路

   恩利西肽直接結(jié)合并抑制 PCSK9 蛋白，阻斷 PCSK9 與 LDL 受體結(jié)合；肝細胞表面 LDL 受體數(shù)量顯著回升，肝臟加速攝取、分解血液低密度脂蛋白，強效降低 LDL-C。

3. 劑型突破

   以往 PCSK9 抑制劑（依洛尤單抗、英克司蘭等）均為皮下注射；本品是大分子大環(huán)肽，通過特殊制劑工藝實現(xiàn)口服吸收，無需打針，大幅提升長期用藥依從性。

三、臨床治療作用（獲批適應(yīng)癥）

1. 普通成人原發(fā)性高膽固醇血癥；

2. 雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）（先天遺傳性高血脂，常規(guī)他汀降脂效果有限）。

四、具體降脂療效（III 期臨床數(shù)據(jù)）

1. 核心指標：低密度脂蛋白 LDL-C

   單藥 24 周，LDL-C 平均下降57.1%；聯(lián)用最大耐受劑量他汀時，LDL-C 最高降幅可達64.6%，降脂強度遠超他汀、依折麥布等傳統(tǒng)口服降脂藥。

2. 同步改善其他致動脈粥樣硬化血脂

• 載脂蛋白 B（ApoB）：下降約 49.1%；

• 脂蛋白 a [Lp (a)]：下降約 27.5%（多數(shù)口服降脂藥無法降低 Lp (a)）。

五、臨床應(yīng)用優(yōu)勢與附加價值

1. 給藥便捷：每日 1 次口服，清晨空腹整片服用，服藥 30 分鐘后再進食；無需皮下注射，解決打針恐懼、頻繁就醫(yī)注射的問題。

2. 聯(lián)合增效：可與他汀、依折麥布聯(lián)用，針對他汀控制不佳、家族遺傳性高血脂、心血管高風險人群實現(xiàn)階梯強化降脂。

3. 心血管獲益潛力：通過大幅降低 LDL-C，減少血管脂質(zhì)沉積，降低心梗、腦梗、動脈粥樣硬化心血管事件風險（長期心血管硬終點臨床仍在持續(xù)驗證）。

六、補充說明

1. 國內(nèi)進度：2026 年 7 月 9 日國內(nèi)上市申請獲 CDE 受理并納入優(yōu)先審評，暫未國內(nèi)上市銷售；

2. 定位區(qū)分：本品僅靶向 PCSK9 降脂，無降糖、減重作用，和 GLP-1 類減重降糖藥（司美格魯肽、Retatrutide）靶點、用途完全無關(guān)；

3. 適用限制：僅成人使用，不適用于純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）。