諾西那生鈉

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發(fā)貨地	四川
更新日期	2026-06-25

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產(chǎn)品詳情

中文名稱:諾西那生鈉	英文名稱:Nusinersen
CAS:1258984-36-9	品牌: 國為
產(chǎn)地: 四川	保存條件: 密封，-15℃~-25℃保存
純度規(guī)格: 99.99%	產(chǎn)品類別: 原料藥
品牌: 國為	CAS編號: 1258984-36-9
分子式: C234H340N61O128P17S17	含量純度: 99.99%
產(chǎn)地/廠商: 四川國為制藥有限公司	英文名稱: Nusinersen
性狀: 白色至類白色的凍干粉末或固體	儲藏: 密封，-15℃~-25℃保存
質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn): In-House

1. 化學(xué)本質(zhì)與結(jié)構(gòu)

分子類型：諾西那生鈉是一種合成的硫代磷酸酯寡核苷酸，由18個核苷酸組成。其序列為 5‘-TCA CCT TAT AAT AGT GGA-3’，與SMN2基因前信使RNA上的特定區(qū)域（內(nèi)含子7）完全互補。
關(guān)鍵修飾：其核苷酸間的磷酸二酯鍵骨架中的非橋接氧原子被硫原子取代，形成硫代磷酸酯結(jié)構(gòu)。這種修飾極大地增強(qiáng)了分子對核酸酶降解的抵抗力，顯著延長了其在生物體內(nèi)的半衰期，是它能發(fā)揮治療作用的基礎(chǔ)。

2. 藥理作用機(jī)制

諾西那生鈉是反義寡核苷酸技術(shù)的典型代表。它不通過結(jié)合蛋白質(zhì)起作用，而是通過“基因剪接調(diào)控”發(fā)揮作用：

靶向結(jié)合：藥物特異性地與SMN2基因轉(zhuǎn)錄出的前mRNA結(jié)合。
調(diào)控剪接：這種結(jié)合能夠阻止剪接抑制因子（如hnRNP A1/A2）的結(jié)合，并募集剪接因子，從而促進(jìn)SMN2基因的外顯子7被包含在成熟的mRNA中。
產(chǎn)生功能蛋白：最終結(jié)果是，使原本主要產(chǎn)生截短、不穩(wěn)定SMN蛋白的SMN2基因，能夠產(chǎn)生更多全長的、有功能的SMN蛋白，從而彌補由SMN1基因突變或缺失導(dǎo)致的蛋白不足，從根本上緩解脊髓性肌萎縮癥的癥狀。

3. 物理化學(xué)與制劑特性

性狀：通常為白色至類白色的凍干粉末或固體。極具親水性，易溶于水或生理鹽水，形成無色至微黃色的澄清溶液。
穩(wěn)定性挑戰(zhàn)：作為核酸大分子，其化學(xué)和物理穩(wěn)定性是核心挑戰(zhàn)。原料藥和制劑對溫度、pH、剪切力、光照和核酸酶污染極為敏感。通常以凍干粉形式在嚴(yán)格控制溫度（如-20°C或2-8°C）下避光保存，以保持長期穩(wěn)定性。
給藥途徑：由于其強(qiáng)親水性和大分子量，無法通過口服吸收。必須通過鞘內(nèi)注射，即直接注入包裹脊髓的腦脊液中，才能繞過血腦屏障，到達(dá)脊髓的運動神經(jīng)元靶細(xì)胞。

關(guān)鍵字：諾西那生鈉;Nusinersen;1258984-36-9;

公司簡介

四川國為制藥有限公司成立于2011年，注冊資金5000萬元，是一家專業(yè)從事高端化學(xué)仿制藥、OMEGA-3魚油不飽和脂肪酸系列藥物與保健品、多肽藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的國家高新技術(shù)企業(yè)。產(chǎn)品主要集中在心腦血管系統(tǒng)、泌尿及腎病系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、抗感染系統(tǒng)。公司現(xiàn)有員工近400，總占地面積170畝，目前已建成年產(chǎn)化藥100噸、口服固體制劑50億片（粒）、軟膠囊50億粒、高純度深海魚油300噸以上的生產(chǎn)規(guī)模。公司搭建了省級企業(yè)技術(shù)中心，涵蓋首仿和高端小分子藥物研發(fā)技術(shù)、多肽藥物研發(fā)技術(shù)、天然多組分藥物研發(fā)技術(shù)、腸外營養(yǎng)脂肪乳注射劑研發(fā)技術(shù)和創(chuàng)新藥物研發(fā)技術(shù)5大平臺。在成眉一體化背景下，公司通過自主創(chuàng)新、對外合作、資源引進(jìn)等方式取得了一批科技成果，承擔(dān)國家級重大新藥創(chuàng)制專項及省市級科研項目20余項，在研新產(chǎn)品約30個，每年實現(xiàn)3-4個新產(chǎn)品上市。目前已取得38個藥品和3個保健食品生產(chǎn)批件，擁有4個國內(nèi)首仿上市、9個國家集采中標(biāo)產(chǎn)品，23項授權(quán)專利。憑借研發(fā)創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化能力，榮膺中國醫(yī)藥行業(yè)成長50強(qiáng)、化學(xué)制藥行業(yè)工業(yè)企業(yè)綜合實力百強(qiáng)等殊榮，并獲評四川省專精特新小巨人企業(yè)、四川省瞪羚企業(yè)稱號。面向未來，公司將進(jìn)一步完善魚油及相關(guān)脂質(zhì)原料的產(chǎn)業(yè)布局，規(guī)劃年產(chǎn)能包括:毛油處理能力3萬噸；高端注射劑用魚油API200噸；高端注射劑用植物油酯API100噸；口服制劑用魚油API1000噸；中高端魚油8000噸。從實驗室創(chuàng)新到產(chǎn)業(yè)化落地，四川國為始終踐行“以客戶為中心，持續(xù)推動技術(shù)進(jìn)步，為更健康的世界貢獻(xiàn)力量”的使命，通過持續(xù)的技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)能升級，為患者提供高標(biāo)準(zhǔn)、高質(zhì)量的醫(yī)藥健康解決方案。

成立日期	2011-05-18 （16年）	注冊資本	5000.00萬人民幣
員工人數(shù)	500人以上	年營業(yè)額	￥ 1億以上
主營行業(yè)	中間體,醫(yī)藥原料	經(jīng)營模式	貿(mào)易,工廠,試劑,定制,服務(wù)

四川國為制藥有限公司

VIP 1年

公司成立：16年
注冊資本：5000.00萬人民幣
企業(yè)類型：有限責(zé)任公司(非自然人投資或控股的法人獨資)
主營產(chǎn)品：API、omega-3原料
公司地址：眉山經(jīng)濟(jì)開發(fā)區(qū)新區(qū)

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