（一）化學(xué)基礎(chǔ)信息

1. 通用名：依拉米肽 / 埃拉米普肽

2. 常用別名：SS-31、MTP-131、Bendavia

3. CAS 號(hào)

• 游離肽：736992-21-5

• 醋酸鹽：1334953-95-5；三醋酸鹽：1849610-71-4

4. 氨基酸序列（四肽，含非天然氨基酸）

   D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH?

   Dmt=2',6'- 二甲基酪氨酸，C 端酰胺化修飾提升抗酶解穩(wěn)定性

5. 分子量：639.79 Da

6. 血漿半衰期：皮下給藥約 4 小時(shí)，每日單次給藥即可維持穩(wěn)態(tài)作用

   （二）理化性狀（凍干原料 & 上市制劑）

7. 1. 凍干粉末（科研原料）

8. 1. 外觀：白色至類白色疏松絮狀固體，無異味

   2. 溶解性：極易溶于無菌注射用水、PBS 緩沖液、生理鹽水；水中溶解度可達(dá) 100mg/mL，不溶于油脂、高濃度有機(jī)溶劑

   3. 電荷特性：帶 3 個(gè)正電荷，依靠電性富集于線粒體內(nèi)膜，富集濃度是細(xì)胞質(zhì) 1000~5000 倍

   4. 穩(wěn)定 pH：6.5–7.5 中性環(huán)境最佳，強(qiáng)酸強(qiáng)堿破壞肽鏈結(jié)構(gòu)

   5. 純度分級(jí)：科研級(jí)≥98% HPLC；對(duì)標(biāo)臨床級(jí)≥99.5%，內(nèi)毒素≤0.5EU/mg（USP <85> LAL）

9. 2. FDA 上市注射液 FORZINITY

10. 1. 規(guī)格：280mg/3.5mL（濃度 80mg/mL），無色至微黃色澄清水溶液，含苯甲醇抑菌劑

11. 3. 儲(chǔ)存穩(wěn)定性規(guī)則

12. 1. 未開封干粉：-20℃避光密封可存放 36 個(gè)月；2–8℃冷藏可存放 24 個(gè)月，防潮、禁止反復(fù)凍融

    2. 復(fù)溶后科研藥液：2–8℃避光冷藏，28 天內(nèi)用完，嚴(yán)禁冷凍

    3. 上市成品注射液：全程 2–8℃冷藏，不可冷凍；開封后最多存放 8 天必須丟棄

13. （三）核心作用機(jī)理（First-in-class 線粒體靶向肽）

14. 區(qū)別于普通游離抗氧化劑（維 C、谷胱甘肽），精準(zhǔn)靶向線粒體內(nèi)膜心磷脂（Cardiolipin），從根源修復(fù)線粒體功能：

15. 1. 特異性結(jié)合氧化損傷的心磷脂，維持線粒體內(nèi)膜嵴結(jié)構(gòu)完整；

    2. 穩(wěn)定電子傳遞鏈 ETC 超復(fù)合體，提升 ATP 能量合成效率；

    3. 大幅減少線粒體 ROS 自由基泄漏，降低氧化應(yīng)激損傷；

    4. 抑制細(xì)胞色素 C 釋放，阻斷線粒體介導(dǎo)的細(xì)胞凋亡通路；

    5. 改善線粒體碎片化、膜電位崩塌，逆轉(zhuǎn)線粒體功能衰退。

16. （四）適應(yīng)癥與研究功效

17. 1. FDA 唯一獲批適應(yīng)癥（合法用途）

18. Barth 綜合征（TAZ 基因突變導(dǎo)致線粒體脂質(zhì)代謝缺陷），每日給藥改善下肢伸肌肌力、運(yùn)動(dòng)耐力、降低肌疲勞，12 周開始顯現(xiàn)穩(wěn)定療效，最長臨床隨訪可達(dá) 168 周。

19. 2. 臨床在研、未獲批拓展方向（僅科研）

20. 1. 原發(fā)性線粒體肌病、線粒體腦肌?。?/p>

    2. 心力衰竭、心肌缺血再灌注損傷、心肌??；

    3. 干性年齡相關(guān)性黃斑變性（地圖樣萎縮），保護(hù)感光細(xì)胞線粒體；

    4. 衰老相關(guān)肌少癥、運(yùn)動(dòng)后骨骼肌損傷修復(fù)、慢性疲勞；

    5. 急性腎損傷、神經(jīng)退行性疾病線粒體保護(hù)。

21. （五）合規(guī)定位總結(jié)

22. 1. 美國：罕見病處方藥（僅 Barth 綜合征）；

    2. 中國：無藥品批準(zhǔn)文號(hào)，僅實(shí)驗(yàn)室科研試劑；

    3. 化妝品：透皮吸收率極低，無外用護(hù)膚價(jià)值。