核心用途:用于治療囊性纖維化(CF),是 CFTR(囊性纖維化跨膜傳導調(diào)節(jié)因子)增效劑。
作用機制:通過增強 CFTR 蛋白的通道開放概率,改善氯離子跨膜運輸,緩解因 CFTR 功能缺陷導致的呼吸道、胰腺等多器官病變。
特點:常與替扎卡托、伊萊卡托組成復方(如 Trikafta),是針對特定 CFTR 突變的精準治療藥物。
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