853400-76-7
中文名稱
曲非奈肽
英文名稱
Trofinetide
CAS
853400-76-7
分子式
C13H21N3O6
分子量
315.32
MOL 文件
853400-76-7.mol
更新日期
2026/06/04 14:21:32
853400-76-7 結(jié)構(gòu)式
基本信息
中文別名
曲非肽奈曲非奈肽
化合物TROFINETIDE
甘氨酸-2-甲基-L-脯氨酰 L-谷氨酸
英文別名
TrofinetideNNZ-2566
Trofinetide(NNZ2566)
TROFINETIDE
NNZ2566
NNZ 2566
NNZ-2566
L-Glutamic acid, glycyl-2-methyl-L-prolyl-
Trofinetide,NNZ 2566,NNZ2566,Inhibitor,inhibit
所屬類別
醫(yī)藥中間體：雜環(huán)化合物物理化學(xué)性質(zhì)
熔點(diǎn)144 °C
沸點(diǎn)655.4±55.0 °C(Predicted)
密度1.377±0.06 g/cm3(Predicted)
儲存條件-20°C儲存
溶解度少許溶于甲醇和水
酸度系數(shù)(pKa)3.51±0.10(Predicted)
形態(tài)固體
顏色白色至灰白色
穩(wěn)定性吸濕性
InChIInChI=1S/C13H21N3O6/c1-13(5-2-6-16(13)9(17)7-14)12(22)15-8(11(20)21)3-4-10(18)19/h8H,2-7,14H2,1H3,(H,15,22)(H,18,19)(H,20,21)/t8-,13-/m0/s1
InChIKeyBUSXWGRAOZQTEY-SDBXPKJASA-N
SMILESC(O)(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@]1(C)CCCN1C(=O)CN
常見問題列表
合成肽類藥物
Trofinetide（曲非奈肽）是類胰島素生長因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成類似物，旨在通過減少神經(jīng)炎癥和支持突觸功能來治療Rett綜合征的核心癥狀。2023年3月獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療2歲及以上患者的Rett綜合征——一種由X染色體MECP2基因功能缺失突變引起的罕見神經(jīng)發(fā)育障礙。該病導(dǎo)致甲基化CpG結(jié)合蛋白2（MeCP2）缺陷，引發(fā)嚴(yán)重神經(jīng)功能退化，傳統(tǒng)治療僅能對癥緩解癥狀。
功效與作用
曲非奈肽是一種新型的類胰島素生長因子I（IGF-1）氨基末端三肽合成類似物，可以減少神經(jīng)炎癥和支持突觸功能，從而達(dá)到治療Rett綜合征核心癥狀的目的。在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中，IGF-1由神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)生，對正常發(fā)育、損傷和疾病的反應(yīng)都至關(guān)重要。
作用機(jī)制
曲非奈肽作為胰島素樣生長因子-1（IGF-1）N端三肽代謝物（甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸，GPE）的合成類似物，通過模擬GPE的神經(jīng)保護(hù)作用，部分恢復(fù)MeCP2缺陷模型中的突觸可塑性與神經(jīng)元功能，改善運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知及社交能力。臨床研究顯示，其可顯著減緩Rett綜合征核心癥狀（如手部刻板動(dòng)作、語言障礙），療效優(yōu)于安慰劑，成為全球首個(gè)針對Rett綜合征遺傳病因的疾病修正療法，標(biāo)志著從癥狀管理向靶向機(jī)制治療的重大轉(zhuǎn)變。合成路線
