核酸藥物進(jìn)入細(xì)胞面臨兩大挑戰(zhàn)，一個(gè)是RNA暴露在血液中容易被血漿和組織中的RNase酶降解，而且會(huì)造成免疫原性；另一個(gè)是帶負(fù)電的RNA難以跨膜進(jìn)入胞內(nèi)。

目前比較主流的核酸療法常用以下幾種遞送平臺(tái)技術(shù)，分別是反義寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides，ASOs)、N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)配體修飾的短干擾RNA(siRNA)偶聯(lián)物(GalNAc?siRNA conjugates)、脂質(zhì)納米顆粒(Lipid Nanoparticles，LNPs)和腺相關(guān)病毒載體(AAV vectors)。外泌體作為核酸遞送領(lǐng)域的“后起之秀”，也是核酸遞送平臺(tái)的“種子選手”。