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核心用途:同樣用于 囊性纖維化,是 CFTR 蛋白校正劑。
作用機(jī)制:幫助折疊異常的 CFTR 蛋白正確轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞膜上,恢復(fù)蛋白的正常定位與基礎(chǔ)功能。
特點(diǎn):常與依伐卡托、伊萊卡托聯(lián)用,組成三聯(lián)療法,覆蓋更多 CFTR 突變類型,提升 效果
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