775304-57-9
775304-57-9 結(jié)構(gòu)式
基本信息
3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-惡二唑-3-基]苯甲酸
Ptc-124
Ptc 124
Ataluren
Ataluren, >=98%
Ataluren [usan]
PTC-124,ataluren
Ataluren (PTC124)
PTC124, 775304-57-9
Ataluren PTC 124 Ataluren
物理化學(xué)性質(zhì)
制備方法
692771-01-0
775304-57-9
以化合物（CAS: 692771-01-0）為起始原料，合成3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-噁二唑-3-基]苯甲酸的一般步驟如下：氧化反應(yīng)在配備有理想混合系統(tǒng)的反應(yīng)器中進(jìn)行。將起始甲基芳基醚1a-h（13 mmol）、乙酸鈷（1.3 mmol）和溴化鈉（1.3 mmol）溶解于冰醋酸（40 mL）中。隨后，將反應(yīng)混合物加熱至95℃，并向反應(yīng)器中通入空氣。反應(yīng)在95℃下持續(xù)進(jìn)行11小時后，冷卻至約20℃，過濾收集形成的沉淀物。
參考文獻(xiàn)：
[1] Russian Chemical Bulletin, 2015, vol. 64, # 1, p. 142 - 145
[2] Izv. Akad. Nauk, Ser. Khim., 2015, # 1, p. 142 - 145,4
[3] New Journal of Chemistry, 2014, vol. 38, # 7, p. 3062 - 3070
常見問題列表
| Target | Value |
|
CFTR (nonsense mutant)
(HEK293 cells) |
與 Gentamicin只在較高濃度有活性相比，PTC124是更有效的無義抑制劑，與對照組相比，通讀刺激強4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190無義等位基因的HEK293細(xì)胞，促進(jìn)三個無義密碼子的通讀，這種作用存在劑量依賴性，在UGA通讀最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不會抑制多種近端無義密碼子。與Gentamicin相似, PTC124在無義密碼子后的嘧啶處(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。與穩(wěn)定細(xì)胞系報告實驗一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 患者或表達(dá)肌萎縮蛋白無義等位基因的mdx小鼠，顯著促進(jìn)肌萎縮蛋白產(chǎn)量。PTC124 選擇性促進(jìn)核糖體提前終止密碼子而不是正常終止密碼子的通讀，即使?jié)舛蕊@著高于達(dá)到最大活性所需值。