銀屑病，俗稱牛皮癬，是皮膚病中的一類頑癥。特應(yīng)性皮炎，也是令很多家長和患者痛苦不堪的病癥。全球范圍內(nèi)，治療銀屑病的新藥，已經(jīng)近30年沒有推出新外用藥了。醫(yī)生犯愁、患者痛苦，藥廠摩拳擦掌卻又如同揮拳打到棉花里，找不到著力點(diǎn)?，F(xiàn)在，這種尷尬局面即將被打破。
3.3億美元 皮膚病重磅新藥領(lǐng)關(guān)注
7月13日，葛蘭素史克(GSK)宣布，Dermavant科學(xué)公司同意購買還處于臨床研究階段的銀屑病和特應(yīng)性皮炎新藥tapinarof的中國以外所有權(quán)（中國以外所有權(quán)、中國以外所有權(quán)、中國以外所有權(quán)），估值總金額高達(dá)3.3億美元。資料顯示，該藥在國外完成了治療銀屑病和特應(yīng)性皮炎(濕疹)的Ⅱb期臨床試驗(yàn)，準(zhǔn)備開始Ⅲ期臨床試驗(yàn)。這一在研藥品的轉(zhuǎn)讓費(fèi)超出了一些抗癌“明星”新藥的轉(zhuǎn)讓費(fèi)，引起了國際醫(yī)藥界的廣泛關(guān)注。
Tapinarof(又名苯烯莫德，Benvitimod,WBI-001)是一種小分子芳香烴受體調(diào)節(jié)劑(TAMA)。據(jù)該藥發(fā)明人之一和主要研究者的國家“千人計(jì)劃”專家陳庚輝博士介紹，2012年基于該藥全球研發(fā)戰(zhàn)略的兩大部分之一，他們將Welichem擁有的該藥境外權(quán)益分權(quán)給GSK從Ⅱb期開始進(jìn)行海外開發(fā)(作價(jià)約2.3億美元)，而作為擁有該藥中國權(quán)益和原始發(fā)明主要團(tuán)隊(duì)的北京文豐天濟(jì)藥業(yè)則集中精力負(fù)責(zé)該藥在中國的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。
療效獲肯定 各方信心滿滿
作為首個(gè)TAMA 單體小分子化學(xué)藥，苯烯莫德可用于治療銀屑病和特應(yīng)性皮炎。
中國的苯烯莫德多中心臨床研究是由北京大學(xué)人民醫(yī)院牽頭，23家大型醫(yī)院共同參與；一口氣完成了從Ⅰ、Ⅱa、Ⅱb、Ⅲ期和長期用藥1200多例受試者的5個(gè)臨床研究。2017年該藥臨床試驗(yàn)的主要研究者、中華醫(yī)學(xué)會(huì)皮膚病學(xué)分會(huì)原主任委員、北京大學(xué)人民醫(yī)院皮膚科張建中教授在美國皮膚病學(xué)年會(huì)上向全球同行報(bào)告了苯烯莫德乳膏治療銀屑病的Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果。苯烯莫德治療銀屑病安全有效，且部分療效指標(biāo)還優(yōu)于目前國際公認(rèn)的“金標(biāo)準(zhǔn)藥物”卡泊三醇。特別是患者使用苯烯莫德乳膏治療停藥后顯現(xiàn)出緩解期長、復(fù)發(fā)率低的特點(diǎn)，在國際同行中引起了轟動(dòng)。為此，美國皮膚病學(xué)年會(huì)會(huì)刊上還特意刊載了對張建中教授的專訪。
獲得境外開發(fā)權(quán)后通過對治療銀屑病和特應(yīng)性皮炎患者的兩個(gè)Ⅱb期臨床試驗(yàn)，GSK確認(rèn)了當(dāng)年收購該藥的臨床結(jié)果。該藥的臨床結(jié)果都達(dá)到了臨床有意義改善的主要研究終點(diǎn)，顯示了優(yōu)良的安全性和有效性。GSK研發(fā)高級副總裁John Lepore博士表示，該藥具有潛力成為全球首個(gè)延緩或替代銀屑病和特應(yīng)性皮炎系統(tǒng)治療需求的外用新藥。Dermavant公司則表示希望能盡快啟動(dòng)Ⅲ期臨床研究，為廣大銀屑病和特應(yīng)性皮炎患者提供重要的治療選擇。
墻外花開 怎比墻內(nèi)香滿園
該藥的臨床Ⅱ期的研究結(jié)果使境外權(quán)益的價(jià)值達(dá)到了到現(xiàn)今約3.3億美元，分別得到了這兩家藥企的高度肯定和重金投入。
2012年GSK獲得境外開發(fā)權(quán)時(shí)，當(dāng)時(shí)該藥剛剛由原始發(fā)明團(tuán)隊(duì)完成治療治療銀屑病和濕疹Ⅱ期，尚處于臨床結(jié)果未獲第三方進(jìn)一步確認(rèn)的研發(fā)階段。GSK臨床試驗(yàn)對Ⅱ期結(jié)果的確認(rèn)使該藥的價(jià)值得到大幅提升。特別是，此次交易近2億美元的首付款，更顯示交易雙方對該產(chǎn)品價(jià)值的高度認(rèn)可。盡管國外完成Ⅲ期還需要時(shí)日，可以設(shè)想如果Ⅲ期順利完成，該藥的境外價(jià)值將遠(yuǎn)超10億美金。
在“羨慕嫉妒恨”國外新藥研發(fā)成果喜人和巨大投入之時(shí)，我們卻有另外一份驚喜“赫然在列”。在中國研發(fā)團(tuán)隊(duì)的努力和國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的支持下，現(xiàn)由冠昊生物控股的北京文豐天濟(jì)藥業(yè)在苯烯莫德治療銀屑病的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化方面已經(jīng)在中國率先完成。產(chǎn)品注冊上市申請正處于國家藥監(jiān)局審批的優(yōu)先通道之中，即將上市。該藥治療濕疹在國內(nèi)的后期臨床試驗(yàn)也在緊張有序進(jìn)行當(dāng)中。這一皮膚病新藥在境外的Ⅱb期臨床研究成果就可以獲得如此高的估值，其國內(nèi)市場價(jià)值又該是多少呢？值得期待。
目前國內(nèi)約有近800萬名銀屑病患者和8000多萬名濕疹患者，且正在逐年增加。美國研究機(jī)構(gòu)IMS數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)，全球銀屑病的治療藥物市場2019年將達(dá)到90.2億美元。西南證券研究報(bào)告指出，國內(nèi)銀屑病市場在30億元以上，苯烯莫德有望對現(xiàn)有其他品種實(shí)現(xiàn)替代，發(fā)展成10億元以上的大品種，用于濕疹治療的市場前景更大。