FDA批準了一種新的治療卵巢癌藥物Zejula(niraparib)，這對卵巢癌患者可謂是重磅喜訊，該藥物用于復發(fā)性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌女性患者的維持治療。這些患者先前接受過鉑類化療，并出現(xiàn)完全響應或部分響應。值得關(guān)注的是，該藥物是FDA批準的首個無需BRCA突變或其他生物標志物檢測，就能在臨床上顯著改善復發(fā)性卵巢癌患者的無進展生存期的PARP抑制劑。也就是說不管患者是否有特定的基因突變，該藥物都可以幫助延緩這類癌癥的生長。Zejula也成為首個也是唯一一個獲批的用于復發(fā)性卵巢癌維持治療的PARP 抑制劑。
Niraparib的療效在一項名為ENGOT-OV16/NOVA的國際性、雙盲、設有安慰劑對照的3期臨床試驗中得到了驗證。這項臨床試驗一共招募了553名患有復發(fā)性卵巢癌的患者，該試驗顯示，當患者存在BRCA突變，接受Zejula治療后中位無進展生存期為21個月，而安慰劑組為5.5個月；不僅如此，無BRCA突變的患者也能從中受益，試驗發(fā)現(xiàn)，對于無BRCA突變的患者，接受Zejula治療后中位無進展生存期為9.3個月，而安慰劑組為3.9個月。該藥物實驗結(jié)果顯示無論是BRCA突變患者還是非突變患者，都能從Zejula治療中獲益。
什么是Zejula？
卵巢癌患者為什么會采用PARP抑制劑進行治療?
研究表明，很多卵巢癌患者尤其是遺傳性卵巢癌患者是由于發(fā)生BRCA突變導致，BRCA是負責DNA損傷修復的抑癌基因，此類突變的患者采用PARP（也是負責DNA修復）抑制劑，可以導致DNA修復雙重障礙，DNA結(jié)構(gòu)發(fā)生極度紊亂而誘導腫瘤細胞的死亡。因而，PARP類抑制劑也成為了卵巢癌患者的重要治療手段。實際，目前市面上已經(jīng)上市了兩類PARP抑制劑藥物奧拉帕尼（olaparib）以及盧卡帕利（rucaparib）。但這兩種藥物在批準時都需要患者具有BRCA基因的突變。
而新上市的PARP抑制劑新藥Niraparib試驗結(jié)果給力，不僅在BRCA胚系突變的患者中表現(xiàn)出優(yōu)勢（21:5.5月），在無BRCA胚系突變的患者中也同樣具有明顯的生存優(yōu)勢（9.3:3.9月）。因而在FDA批準時并未要求患者一定要具有BRCA的突變，而只是提及鉑類敏感，因為順鉑卡鉑等鉑類藥物也是作用于DNA結(jié)構(gòu)，對鉑類藥物的敏感性一定程度上反映了腫瘤細胞對DNA破壞類藥物（如PARP抑制劑）的潛在敏感性，提高適用人群的篩選性，另外，鉑類與PARP先后順序也存在相互協(xié)同治療作用。這意味著卵巢癌患者近期對鉑類治療敏感（達到PR以上）的患者都可以嘗試使用Niraparib，適用患者人群范圍大大增加。同時該藥物主要口服用藥，增加治療便利。
卵巢癌是婦女中一種常見的癌癥，也是女性因癌癥死亡的第五大常見原因根據(jù)美國癌癥研究院的估計，2017年將有22,000女性被診斷為這些癌癥，超過14,000人死于這些疾病。所謂維持治療，就是旨在延緩癌癥生長的治療，對那些對初始治療積極應答的患者來說，維持治療是癌癥治療方案中重要的一部分。盡管在卵巢癌的二線高級治療中，鉑類化療的響應率很高，但是化療的有效性會隨著時間慢慢消失，并且每次化療后疾病無進展生存期一般會越來越短，因此Niraparib在鉑類化療后還能繼續(xù)延長無進展生存，對患者來說有著重大的意義。