帕納替尼?是一種多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，用于治療慢性粒細(xì)胞白血?。–ML）和費(fèi)城染色體陽(yáng)性（Ph+）急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）。

FDA于2013年12月20日對(duì)帕納替尼的使用提出了多項(xiàng)安全控制措施，主要是對(duì)其致死性血凝和嚴(yán)重血管狹窄的危險(xiǎn)警告。當(dāng)這些新措施得到有效執(zhí)行后，帕納替尼有望重新獲得美國(guó)市場(chǎng)上適合的病人的上市許可。當(dāng)醫(yī)學(xué)專(zhuān)家使用帕納替尼時(shí)，應(yīng)該實(shí)施這些額外的安全措施，并謹(jǐn)慎評(píng)估每個(gè)病人的治療風(fēng)險(xiǎn)和益處。

帕納替尼是一種三代TKI，初始檢測(cè)其挽救對(duì)前線(xiàn)藥物耐藥患者的療效，對(duì)ABL的Thr315Ile突變患者尤其有效，而且抗其它激酶，比如FLT3，F(xiàn)GFR，KIT，PDGFR，VEGFR和SRC。在大型PACE試驗(yàn)中，帕納替尼治療多重耐藥慢性粒細(xì)胞白血病和Ph+急性淋巴細(xì)胞白血病有效，慢性期疾病的主要終點(diǎn)——主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解發(fā)生于60%的患者，其中80%達(dá)到長(zhǎng)期持久緩解。根據(jù)這些結(jié)果，帕納替尼開(kāi)始作為一線(xiàn)方案在臨床試驗(yàn)中評(píng)估：EPIC研究比較了隨機(jī)分配帕納替尼45 mg/天vs標(biāo)準(zhǔn)劑量伊馬替尼的療效。

普納替尼作為新一代酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)，對(duì)BCR-ABL陽(yáng)性白血病，如慢性髓細(xì)胞白血病(CML)、費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞性白血病(Ph+ALL)有顯著的治療效果，甚至在對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)上供應(yīng)的第一、二代TKIs出現(xiàn)耐藥(如T315I突變)的情況下仍有效。