基因組編輯(簡稱為基因編輯)技術(shù)是利用人工核酸酶對基因組進(jìn)行靶向修飾的遺傳工程技術(shù)，是當(dāng)今生命科學(xué)領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)雖然提高了基因敲除及定點(diǎn)修飾(包括定點(diǎn)突變及基因插入等)的效率，但是基于同源重組機(jī)制的基因定點(diǎn)突變效率仍然偏低。為了提高定點(diǎn)突變的效率，一項(xiàng)結(jié)合CRISPR/Cas9和胞嘧啶脫氨酶的單堿基編輯系統(tǒng)被相繼報(bào)道。利用該系統(tǒng)可以在不產(chǎn)生雙鏈DNA斷裂的情況下，利用sgRNA將Cas9-胞嘧啶脫氨酶-尿嘧啶糖基化酶抑制子三者構(gòu)成的融合蛋白靶向與gRNA(sgRNA中與目標(biāo)DNA互補(bǔ)配對的序列)互補(bǔ)配對的靶位點(diǎn)，并將該靶位點(diǎn)的胞嘧啶(C)的氨基去除，從而使得C變成尿嘧啶(U)，隨著DNA的復(fù)制，U又會(huì)被胸腺嘧啶(T)替代，最終實(shí)現(xiàn)單堿基C→T的精確、高效突變。單堿基編輯技術(shù)為基因編輯技術(shù)的研究和應(yīng)用增添了一種重要的工具。